Il Nobel per la Medicina a Viktor Ambros e Gary Ruvkun per la scoperta del microRNA

Con il premio assegnato oggi si apre la “settimana dei Nobel”. I due ricercatori hanno scoperto il meccanismo con cui il microRNA regola l’attività dei geni nelle cellule: speranza per molte terapie. L’Ifom di Milano: “Premiata la ricerca di base”

Il premio Nobel per la medicina 2024 è stato vinto da Victor Ambros e Gary Ruvkun “per la scoperta del microRna e del suo ruolo nella regolazione genica post-trascrizionale”. Lo ha annunciato l’assemblea del Nobel al Karolinska Institutet di Stoccolma, aprendo la settimana dedicata al prestigioso riconoscimento. In altre parole, il premio per la Medicina è stato attribuito per la scoperta del microRna e del meccanismo col quale esso regola l’attività dei geni all’interno della cellula, cosa che ribadisce ancora una volta il ruolo fondamentale della “ricerca di base”, commentano dall’Ifom di Milano.

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The 2024 #NobelPrize in Physiology or Medicine has been awarded to Victor Ambros and Gary Ruvkun for the discovery of microRNA and its role in post-transcriptional gene regulation. pic.twitter.com/rg3iuN6pgY

— The Nobel Prize (@NobelPrize) October 7, 2024

La rivoluzione del microRNA, il fattore di trascrizione che regola la vita

La scoperta del microRNA, per cui sono stati premiati Ambros e Ruvkun, riguarda il meccanismo di regolazione vitale utilizzato nelle cellule per controllare l’attività genica. Le informazioni genetiche fluiscono dal DNA all’RNA messaggero (mRNA) tramite un processo chiamato trascrizione, e poi al macchinario cellulare per la produzione di proteine. Lì gli mRNA vengono tradotti in modo che le proteine siano prodotte secondo le istruzioni genetiche memorizzate nel DNA. I nostri organi e tessuti sono costituiti da molti tipi di cellule diverse, tutte con le stesse informazioni genetiche immagazzinate nel loro DNA. Tuttavia, queste diverse cellule esprimono set unici di proteine. Perchè? La risposta sta nella regolazione precisa dell’attività genica, in modo che solo il set corretto di geni sia attivo in ogni tipo di cellula specifico.

Nel 1993 i premi Nobel di quest’anno hanno pubblicato risultati inaspettati che descrivono un nuovo livello di regolazione genica, che si è rivelato altamente significativo e conservato durante l’evoluzione. Hanno scoperto i microRNA, una nuova classe di minuscole molecole di RNA che svolgono un ruolo cruciale nella regolazione genica. La loro scoperta rivoluzionaria ha rivelato un principio completamente nuovo che si è rivelato essenziale per gli organismi multicellulari, compresi gli esseri umani. Ora è noto che il genoma umano codifica per oltre mille microRNA: la loro sorprendente scoperta ha rivelato una dimensione innovativa della regolazione genica.

I microRNA si stanno dimostrando importanti per il modo in cui gli organismi si sviluppano e funzionano. La regolazione genica tramite microRNA è in atto in realtà da centinaia di milioni di anni; questo meccanismo ha permesso l’evoluzione di organismi sempre più complessi. Una regolazione anomala tramite microRNA può contribuire al cancro e sono state trovate mutazioni nei geni che codificano per microRNA negli esseri umani, causando condizioni come perdita congenita dell’udito, disturbi oculari e scheletrici.

Il premio Nobel, istituito dal chimico, inventore e imprenditore svedese Alfred Nobel e assegnato la prima volta nel 1901, è un coronamento di carriera per ricercatori, studiosi, scrittori. L’anno scorso il Nobel per la Medicina era stato assegnato a Katalin Karikò, cittadina ungherese e americana, e allo statunitense Drew Weissman, per i vaccini anti-Covid a mRna.

La settimana dei premi Nobel

La medicina è la prima disciplina premiata questa settimana dalla Fondazione Nobel. Martedì sarà il turno della Fisica e mercoledì della Chimica. La Letteratura è prevista giovedì e la Pace venerdì. Per l’Economia bisognerà attendere lunedì prossimo. Il premio ha un appannaggio di 11 milioni di corone svedesi, 967mila euro, che vanno divise tra i vincitori.

Chi sono Victor Ambros e Gary Ruvkun

Victor Ambros, nato nel 1953 ad Hanover, New Hampshire, è un biologo dello sviluppo americano. È professore presso la University of Massachusetts Medical School di Worcester. Suo padre era un rifugiato di guerra polacco e il futuro Nobel è cresciuto in una piccola fattoria di latticini a Hartland, nel Vermont, in una famiglia di otto figli, e ha frequentato la Woodstock Union High School. Laureato in Biologia al Mit nel 1975 ha completato il suo dottorato di ricerca nel 1979, sotto la supervisione del premio Nobel David Baltimore. Ambros è entrato alla University of Massachusetts Medical School nel 2008 e attualmente detiene il titolo di Silverman Professor of Natural Sciences nel programma di Medicina molecolare.

Nel 1993 la grande scoperta, insieme ai colleghi Rosalind Lee e Rhonda Feinbaum: minuscole molecole di RNA regolatorie. Ricerche precedenti avevano rivelato che un gene noto come lin-4 era importante per il normale sviluppo larvale di un nematode spesso studiato come organismo modello. Tuttavia, il meccanismo di controllo di LIN-14 rimaneva sconosciuto. Ambros e colleghi hanno scoperto che lin-4, inaspettatamente, non codificava una proteina regolatrice. Invece, dava origine ad alcune piccole molecole di RNA, lunghe 22 e 61 nucleotidi. Nel 2000, un’altra molecola regolatrice di piccoli RNA , let-7 è stata indivduata dal laboratorio Ruvkun e si è scoperto che è conservata in molte specie, compresi i vertebrati. Queste scoperte hanno confermato che Ambros aveva di fatto scoperto una classe di micro RNA.

Gary Ruvkun è nato nel marzo 1952 a Berkeley, in California, è un biologo molecolare americano presso il Massachusetts General Hospital e professore di genetica presso la Harvard Medical School di Boston. Ruvkun ha scoperto il meccanismo mediante il quale lin-4 , il primo microRNA scoperto da Ambros, regola la traduzione di RNA messaggeri bersaglio, e ha scoperto il secondo miRNA, let-7, conservato nella filogenesi animale, compresi gli esseri umani. Queste scoperte hanno rivelato un nuovo mondo di regolazione dell’RNA a una scala di dimensioni ridotte senza precedenti e il meccanismo di tale regolazione. Ruvkun ha anche scoperto molte caratteristiche della segnalazione simile all’insulina nella regolazione dell’invecchiamento e del metabolismo. È stato eletto membro dell’American Philosophical Society nel 2019.

Il commento: “Potenziale farmaco e target di interventi terapeutici”

“Il premio Nobel a Gary Ruvkun e Victor Ambros premia il lavoro di due scienziati entrambi operanti negli Stati Uniti che ha portato alla scoperta di RNA corti detti microRNA (miRNA) inizialmente nell’umile verme Caenorabditis elegans, ma poi studiati in varie specie viventi compreso l’uomo”. A commentare è Fabrizio D’Adda di Fagagna dell’Istituto di genetica molecolare del Consiglio nazionale delle ricerche di Pavia (Cnr-Igm) e IFOM Ets. “I miRNA sono degli RNA che non codificano per delle proteine. Piuttosto – spiega il ricercatore – modulano la loro espressione. In questa maniera, i miRNA possono orchestrare l’espressione di diversi geni, fornendo così un ulteriore livello trasversale di controllo della funzione dei geni”. Conclude lo scienziato del Cnr: “I miRNA sono noti ora per essere coinvolti in pressochè ogni aspetto della fisiologia della cellula e in moltissime patologie. Per questo motivo, sono considerati sia un potenziale farmaco che un potenziale target di interventi terapeutici. In questo senso, si collocano all’interno delle terapie dell’RNA”.

 

fonte: RAI NEWS